负责以腺相关病毒AAV为载体的基因治疗新药研发工作;
对潜在药物靶点的可行性进行初步判定;靶点领域包括但不局限于神经、眼科、耳科、代谢、肌肉等;
对项目的立项依据/科学性进行生物学机制方面的评判;
为新项目、新药物进行生物学评价方案开发;对特定药物,设计生物学评价方案;熟练利用细胞系型对新的药物进行基本的功能学验证;
负责CRO外包试验的跟进与推进,期汇报实验的工作进程,对于工作中出现的问题能够做出分析与判断,并且及时向上级报告;
完成上级安排的其他工作。